【医療】視力回復なるか　待望の遺伝子治療薬　理論上は効果は一生持続する

すゞめ ★

http://www.sankeibiz.jp/macro/news/151112/mcb1511120500016-n1.htm
2015.11.12 05:00

米フィラデルフィアの製薬会社スパーク・セラピューティックは１０月、目の見えない子供や大人の視力を改善させる遺伝子治療薬を開発したと発表したが、大きな課題は効果がどれだけ続くかだ。
その答えには多くの要素が絡む。投薬費用もその一つで、患者１人当たり１００万ドル（約１億２２８５万円）以上とも予想されている。
スパークはパリで開催された網膜協会の年次会合で、失明リスクのある先天的な眼疾患患者を対象に初期臨床試験を実施した結果、３年に及ぶ視力改善の維持が示されたと発表した。
スパークは同会合で、被験者３１人の視力が改善したとの最終治験データも明らかにした。こうした好結果が得られたことから、同社の薬は米国で市販される初の遺伝子治療薬になる可能性が出てきた。

◆「医療界で最も熱い」
体内に新たな遺伝子を注入して病気を改善する遺伝子治療は、長年にわたって挫折を繰り返してきた。しかし技術進歩と初期治験の有望な結果を得て、今年は復活の機運が高まっている。
スパークやオランダのユニキュア、米ブルーバード・バイオらバイオ製薬会社は失明や血友病、鎌状赤血球症など遺伝性疾患の治療薬開発に注力している。
スパークのジェフ・マラッツォ最高経営責任者（ＣＥＯ）は「今は最高の時期だ。私が同業ＣＥＯから受信する電子メールからも、皆の高揚した気分が伝わってくる」と述べた。
スパークはペンシルベニア大学とフィラデルフィア小児病院の研究チームによって創立された。同社株は今年１月末の新規株式公開（ＩＰＯ）時の倍以上に跳ね上がり、現在の時価総額は１２億１０００万ドル（約１４８６億５０００万円）。

米ウィルズ・アイ・ホスピタルの主任眼科医で今回の最終治験の顧問を務めたジュリア・ハラー氏は、スパークの遺伝子治療薬を「今の医療界で最も熱い」と説明。
病気をもたらす遺伝子の欠陥を修正することは「長年、聖杯のような存在だった。今ではそれに向かって大きく前進した」と語る。

スパークの治療薬「ＳＰＫ－ＲＰＥ６５」は目に注射し、ウイルスを用いて遺伝子を修正する。最終治験では、被験者が床の矢印沿いに進んだり障害物を避けたりするために必要な光のレベルを７段階で計測した。
治験責任医師のスティーブン・ラッセル氏（アイオワ大学）によると、大人と子供を含む２９人の被験者（残り２人は治験途中で脱落）は治療１年後も１．９段階の改善を維持した。対照群は０．２段階の改善を示した。
最終治験の追跡期間は１年間だけだったため、より観察期間の長い初期治験データも学会で発表された。それによれば、被験者８人のうち経過を３年間追跡できた７人全員が視力改善を維持。
ラッセル氏は「このデータは非常に説得力があり、長期的にも明るい材料だ」と語る。理論上は遺伝子治療を一度施せば、効果は一生持続するとされている。

つづく

【医療】視力回復なるか 待望の遺伝子治療薬 理論上は効果は一生持続する

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